Roma, 30 set. (askanews) - Obiettivo: un nuovo approccio terapeutico per la cura di tumori fin qui intrattabili e patologie genetiche. È la missione di Aptadir Therapeutics, una società biotecnologica che sviluppa cure basate su nuovi inibitori ad RNA. La piattaforma sviluppata e di proprietà di Aptadir può generare diverse molecole DiR dirette ad altrettanti geni specifici soppressi, ristabilendone la corretta funzionalità. Giovanni Amabile, presidente esecutivo e AD Aptadir Therapeutics: "Aptadir nasce nel dicembre 2023 grazie al supporto di Extend, il polo nazionale di trasferimento tecnologico dedicato al biofarmaceutico, lanciato da CDP Venture Capital insieme ad Angelini Ventures ed Evotec. È il primo investimento di Extend e ha permesso di creare una startup per gli approcci terapeutici su inibitori ad RNA, sviluppata da tre istituzioni di livello mondiale fra cui il CNR. Si è deciso di costruire una azienda in Italia e siamo stati aiutati dal supporto di Extend"."Obbiettivo - ha proseguito Amabile - è sviluppare nuove terapie basate su questi inibitori ad RNA per patologie che finora non hanno una terapia efficace. Le nostre aree terapeutiche sono l'oncologia o alcune malattie genetiche rare come la sindrome dell'X fragile, che hanno in comune un meccanismo patologico basato sull'ipermetilazione di alcuni geni che sono attivi in tutte le persone normali, e vengono invece progressivamente spenti nella popolazione che poi diventa malata"."Aptadir al momento sta finalizzando le attività sperimentali di quello che viene definito 'proof of concept' in cui si valuta l'efficacia e la sicurezza delle nuove molecole in modelli sperimentali rilevanti, dopodiché si passerà alla ottimizzazione della molecola detta 'candidato clinico', prima di iniziare il processo di sviluppo clinico associato al trattamento dei pazienti affetti da queste patologie"."Aptadir - ha concluso il suo presidente - è alla ricerca di nuovi capitali perché lo sviluppo clinico di una molecola è particolarmente oneroso, soprattutto da operatori specializzati o da corporate investors, che possano finanziare lo sviluppo clinico e portare nuove terapie alle popolazioni affette da queste patologie attualmente incurabili"
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00:05patologie genetiche. È la missione di Aptadir Therapeutics, una società biotecnologica che
00:11sviluppa cure basate su nuovi inibitori ad RNA. La piattaforma sviluppata e di proprietà di Aptadir
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00:35dedicato al settore biofarmaceutico, lanciato su iniziativa di CDP Venture Capital insieme
00:43ad Angelini Ventures ed Evotech. Aptadir è il primo investimento che ha fatto Extend e ha
00:51permesso la possibilità di creare la company, la nuova startup dedicata allo sviluppo di nuovi
00:59approcci terapeutici basati su inibitori ad RNA. La tecnologia è stata sviluppata da tre istituzioni
01:06di livello mondiale come il Bet Israel Deaconess Medical Center dell'Harvard Medical School,
01:14il Cancer Science Institute di Singapore ed anche il CNR italiano. Si è deciso di costituire
01:22un'azienda in Italia in quanto sia l'amministratore delegato che alcuni sociofondatori erano in
01:31Italia e siamo stati aiutati ovviamente dal supporto di Extend. L'obiettivo di Aptadir è di
01:38sviluppare nuove terapie basate su questi inibitori ad RNA per patologie che fino ad oggi non hanno
01:48una terapia efficace. Le nostre aree terapeutiche sono fondamentalmente l'oncologia o alcune
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02:02patologico basato sull'ipermetilazione di alcuni geni che sono attivi in tutte le persone normali
02:09e che vengono invece progressivamente spenti nella popolazione che poi diventa affetta da
02:16questa condizione. Aptadir al momento sta finalizzando le attività sperimentali di quello
02:23che viene definito proof of concept in cui si valuta l'efficacia e la sicurezza delle nuove
02:32molecole in modelli sperimentali rilevanti, dopodiché si passerà all'ottimizzazione
02:39della molecola chiamata candidato clinico prima di iniziare il processo di sviluppo clinico
02:46associato al trattamento dei pazienti affetti da queste patologie di cui Aptadir si occupa.
02:53Aggiungerei che Aptadir è attualmente già alla ricerca di nuovi capitali poiché lo sviluppo
03:01clinico di una molecola è particolarmente oneroso per cui sebbene abbia avuto la possibilità di
03:09iniziare le prime attività sperimentali siamo attivamente alla ricerca di capitali soprattutto
03:16da operatori specializzati o da corporate investors che possano comunque finanziare
03:24lo sviluppo clinico e portare finalmente nuove terapie alla popolazione dei pazienti affette
03:30da queste patologie attualmente incurabili.