La maladie de Charcot-Marie-Tooth, est la maladie neurologique héréditaire la plus fréquente au monde. Elle affecte le nerf périphérique pour entrainer une paralysie progressive des jambes et des mains.
Les chercheurs du laboratoire NeurIT de l’Université de Limoges, développent via le projet NeurIT, soutenu par l’Agence Nationale de la Recherche, des solutions thérapeutiques pour traiter les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth et porteurs des mutations non-sens.
Vidéo en collaboration commerciale avec l’Université de Limoges
Les chercheurs du laboratoire NeurIT de l’Université de Limoges, développent via le projet NeurIT, soutenu par l’Agence Nationale de la Recherche, des solutions thérapeutiques pour traiter les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth et porteurs des mutations non-sens.
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00:00 A cause de cette maladie, certaines personnes n'arrivent plus à marcher correctement.
00:03 Je te parle là de la maladie de Charcot-Maritus,
00:06 une atteinte des nerfs périphériques qui touche une personne sur 2500.
00:09 Elle provoque deux choses, une atteinte motrice et une atteinte sensitive.
00:13 Alors là, on parle pas d'un virus qu'on attrape en hiver.
00:15 Non, cette maladie est génétique et peut être provoquée par des mutations dans plein de gènes différents.
00:19 L'une des mutations fréquentes est la mutation Stop, qui provoque un arrêt en plein milieu des gènes.
00:24 Du coup, ce qui doit être produit à partir d'un gène ne peut plus l'être fait correctement.
00:27 Mais pour soigner les patients, le docteur Hans-Sophie Lya et ses collègues
00:31 de l'équipe de recherche neurite de l'université de Limoges soutenue par l'ANR
00:35 ont imaginé une solution pour aller contrer ces fameuses mutations Stop.
00:38 D'abord, il faut avoir des neurones en boîte pour travailler dessus.
00:41 L'équipe de Limoges a donc réussi à partir de cellules de la peau
00:44 à créer des cellules souches puis à les transformer en neurones.
00:47 En collaboration avec le partenaire Bordelais,
00:49 des mutations Stop ont ensuite été créées dans ces cellules via des ciseaux moléculaires
00:53 nommés CRISPR-Cas9 pouvant modifier l'ADN à souhait.
00:56 Ensuite, le partenaire Lillois a sélectionné des molécules potentiellement capables
01:00 de cacher ces mutations Stop pour que la cellule ne les voit plus
01:03 et fabrique correctement ses constituants.
01:05 Ces molécules ont alors été testées à Limoges sur les neurones mutés
01:08 et deux premières molécules ont montré une efficacité importante.
01:11 Ces deux candidats pourront alors peut-être bientôt devenir des traitements pour les patients.