Nuova frontiera per la Leucemia Mieloide Cronica
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00:00 Essere costretti a un certo punto della terapia a cambiare strada è l'esperienza di chi
00:08 convive con la leucemia meloide cronica, un tumore raro del sangue che colpisce quasi
00:13 9.000 italiani.
00:14 Nonostante i progressi terapeutici, ancora un alto numero di pazienti deve cambiare
00:17 cura per resistenza e intolleranza.
00:19 Dell'argomento ne ha parlato il professore dell'Università Federico II di Napoli, Fabrizio
00:23 Pane.
00:24 La leucemia meloide cronica è una malattia neoplastica del sangue, quindi in altre parole
00:28 un tumore del sangue.
00:30 È una malattia in izio suddolo, quindi molti pazienti, specialmente in paesi come l'Italia,
00:37 in cui c'è un accesso molto facile alle cure e anche alle indagini diagnostiche, molte
00:44 delle diagnosi di leucemia meloide cronica sono fatte in soggetti assolutamente o molto
00:52 poco sintomatici.
00:54 Per fortuna noi abbiamo adesso delle cure molto più efficaci che derivano dal lavoro
01:00 sperimentale di studio sulla patogenesi di questa malattia.
01:06 La leucemia meloide cronica è il primo tumore umano per cui è stata definita un'alterazione
01:11 cariotipica, cioè dei cromosomi causativi.
01:13 È anche il meccanismo attraverso cui questa alterazione dei cromosomi, sempre presente
01:21 nei malati, determina la comparsa della malattia.
01:26 Ora per rispondere ai bisogni di questi pazienti è disponibile una nuova opzione terapeutica,
01:31 Aschiminib, ora rimborsato anche in Italia.
01:33 L'ha spiegato il professore associato dell'Università Sapienza di Roma Massimo Breccio.
01:37 È il primo esempio di inibitore all'osterico, vale a dire perché agisce su un sito che è
01:42 completamente diverso dalla proteina mutata, agisce sul sito miristoilico e non sul sito
01:47 dell'ATP come tutti gli altri inibitori che abbiamo a disposizione.
01:51 Quindi è stato creato appositamente in laboratorio per essere estremamente selettivo sulla proteina
01:57 e selettività non vuol dire solo potenza, ma vuol dire anche la possibilità di annullare
02:02 completamente gli effetti collaterali off target che tutti gli altri farmaci hanno.
02:06 È indicata attualmente per i pazienti in terza linea o linee successive, ma in particolar
02:10 modo in terza linea, quindi dopo che il paziente sviluppa resistenza e/o intolleranza alle
02:16 altre linee terapeutiche.
02:17 Capostipite di una nuova generazione di farmaci ne ha parlato il professore associato dell'Università
02:22 di Bologna Fausto Castagnetti.
02:23 Abbiamo molti farmaci per i quali abbiamo disponibilità di dati a lungo termine.
02:28 L'ultimo arrivato è Aschiminib, per il quale per la prima volta abbiamo dati che forse
02:34 non possono essere definiti pienamente a lungo termine, perché di solito si considera a
02:37 lungo termine almeno 5 anni di osservazione, però abbiamo dei dati a 96 settimane, quindi
02:43 a 2 anni, sono dei dati che possiamo definire solidi.
02:47 Il nuovo farmaco è frutto della ricerca di Novartis, da oltre 20 anni impegnata nell'area
02:51 dell'ematologia, dove è stata pioniera nello sviluppo di terapie mirate.
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